10 ottobre 2025
È con grande soddisfazione e orgoglio che abbiamo ricevuto dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la comunicazione che l’approvazione finale di Anakinra in un uso off-label per i pazienti MPS III è realtà!
Adesso dobbiamo attendere la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale (30 giorni circa) per l’inserimento dell’elenco dell’allegato “A” della Legge 648, ma ormai è fatta.
A questo punto sarebbe bene, per le famiglie interessate, contattare i vostri centri di riferimento regionali, per prendere gli accordi e iniziare così il prima possibile l’uso di questo importante primo farmaco (compatibilmente con i “paletti” previsti con l’autorizzazione AIFA; ecco perché è bene prendere contatti rapidi).
Noi crediamo sia un gran risultato di gruppo, ringraziamo tutti i medici e scienziati firmatari della richiesta con l’Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi e Malattie Affini ETS (in breve AIMPS ETS), in particolare il Presidente del nostro comitato scientifico, Prof. Maurizio Scarpa, non ultima l’Associazione Italiana Sanfilippo. Speriamo che i pazienti beneficino presto dei risultati che l’uso di questo farmaco sembra dare
Flavio Bertoglio
PRESIDENTE AIMPS ETS
INFO ANAKINRA:
Indicazioni approvate prima di MPS III: Trattamento dei segni e dei sintomi dell’artrite reumatoide.
L’Anakinra è una forma ricombinante, non glicosilata, dell’IL-1Ra, un antagonista endogeno che si lega ai recettori IL-1 e inibisce gli effetti pro-infiammatori dell’interleuchina-1 (IL-1). Somministrata per via sottocutanea, l’Anakinra ha una biodisponibilità elevata (95%) e raggiunge livelli plasmatici massimi in 3-7 ore1. Il farmaco viene eliminato con le urine, sotto forma immodificata per meno del 10% con una emivita terminale di 4-6 ore3 . La sede del metabolismo non è nota3. La clearance dell’Anakinra è ridotta del 70-75% nei pazienti con insufficienza renale grave.
