SEMBREREBBE APERTO UNO SPIRAGLIO DI CURA NELLE MPS III

Richieste a tutte le Associazioni MPS Europee informazioni sul numero di pazienti MPS III

Quest'anno, precisamente alla fine del mese scorso, abbiamo ricevuto una richiesta epidemiologica sul numero di pazienti MPS III a nostra conoscenza per un eventuale loro inserimento in un trial clinico di sperimentazione per la cura delle Mucopolisaccaridosi di tipo III o Sindrome di Sanfilippo da un'esponente di Actelion; in quanto sembrerebbe che il loro farmaco "Zavesca" oggi in commercio per la Malattia di Gaucher, risponda positivamente sui malati di MPS III.

Naturalmente hanno tutta la nostra collaborazione se questo studio portasse a qualcosa di concreto ai pazienti Sanfilippo.